- 임상3상 KOMET, 13개국 145명 대상 유일한 글로벌 무작위 대조 연구
- 코셀루고 ORR 20%·반응지속 86%…ASCO 2025 발표·란셋 게재로 근거 강화
- 영아용 과립 제형 포함한 경구 제형 포트폴리오…NF1-PN 치료 접근성 확대
[더바이오 강조아 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 다국적 제약사 아스트라제네카(AZ)의 경구용(먹는) MEK 억제제 ‘코셀루고(Koselugo, 성분 셀루메티닙)’를 증상이 있고 수술적 절제가 어려운 총상신경섬유종(PN)을 가진 ‘성인’ 신경섬유종증 1형(NF1) 환자 치료제로 승인했다.
코셀루고는 2020년 ‘소아’ 적응증 최초 승인 이후 ‘1세 이상 영아·소아’까지 확대된 바 있다. 이번 승인으로 미국에서 ‘소아부터 성인’까지 전 연령을 포괄하는 최초의 NF1-PN 치료제가 됐다.
이번 결정은 임상3상(KOMET) 결과를 근거로 이뤄졌다. KOMET은 NF1-PN 환자를 대상으로 진행된 유일한 글로벌 무작위 대조 연구로, 13개국에서 145명을 등록해 치료 효과와 안전성을 평가했다. 해당 임상은 코셀루고 또는 위약을 1:1로 12주기 투여하는 방식으로 진행됐으며, 위약군은 이후 코셀루고로 전환됐다.
임상 분석 결과, 코셀루고는 객관적 반응률(ORR) 20%를 기록해 위약군의 5% 대비 우수한 종양 축소 효과를 보였다. 또 코셀루고 투여군의 86%가 6개월 이상 반응을 유지해 성인 NF1-PN에서의 임상적 유의성을 확인했다. 해당 결과는 올해 미국임상종양학회(ASCO 2025)에서 발표됐으며, 국제학술지 란셋(The Lancet)에도 게재됐다.
해당 연구 책임자인 피에르 볼켄스타인(Pierre Wolkenstein) 파리 몽도르병원 교수는 “KOMET 임상3상은 소아에서 확립된 코셀루고의 치료 효과를 ‘성인’까지 확장해 입증한 첫 글로벌 연구”라며 “성인 NF1-PN 환자가 겪는 신경 증상·통증·기형·근기능 저하 등 누적되는 질병 부담을 완화할 수 있는 옵션임을 확인했다”고 말했다. 그는 이어 “이번 결과는 NF1-PN 치료에서 코셀루고의 역할을 다시 한번 입증한 것”이라고 덧붙였다.
NF1은 진행성 유전질환으로, 전 세계 170만명의 환자가 있는 것으로 알려졌다. 일반적으로 유아기에 진단되지만 성인까지 진행되는 경우가 많아 모든 장기에 영향을 미칠 수 있으며, 환자의 절반가량이 뇌, 척수, 신경에 영향을 미칠 수 있는 ‘비악성 종양’인 PN이 발생할 수 있다.
AZ 희귀질환사업부인 알렉시온(Alexion)의 마크 두노이어(Marc Dunoyer) 최고경영자(CEO)는 “코셀루고는 1세 이상 영아부터 성인까지 PN NF1 환자 전 연령을 아우를 수 있는 첫 치료옵션”이라며 “특히 영아용 과립 제형까지 포함된 경구 제형 포트폴리오는 NF1-PN 치료 접근성을 크게 확대한 의미 있는 진전”이라고 말했다.
코셀루고는 이번 FDA 승인을 포함해 유럽연합(EU)과 일본 등에서도 성인 NF1-PN 치료제로 이미 허가를 받았으며, 현재 다른 지역에서도 추가 심사가 진행 중이다.