[더바이오 강인효 기자] 바이젠셀은 NK/T세포림프종 치료제 후보물질인 ‘VT-EBV-N(개발코드명)’의 임상2상 투약 완료 후 2년 간의 경과 관찰을 마치고, 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 해당 임상에 대한 톱라인(Top-line) 데이터를 수령했다고 25일 밝혔다. 회사는 이번 톱라인 분석에서 임상적 유효성과 안전성을 모두 입증함으로써 조건부 품목허가 신청 및 상업화 단계로 나아갈 수 있는 기반을 마련했다.바이젠셀에 따르면, VT-EBV-N 임상2상은 서울성모병원을 포함한 전국 13개 의료기관에서 무작위 배정·이중 맹검 방식으
[더바이오 강조아 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 다국적 제약사 다케다(Takeda)의 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(cTTP) 치료제인 ‘애드진마(Adzynma, 성분 아파담타제 알파·시낙사담타제 알파)’ 투여 후 시판 후(postmarketing) 중화항체 발생 사례와 소아 환자 사망 보고를 확인하고 조사에 착수했다.FDA는 최근 홈페이지를 통해 해당 사망 사례가 애드진마와 연관된 것으로 보인다고 밝히면서 현재 제품 라벨에는 치명적인 결과를 포함한 포스트마케팅 중화항체 사례 정보가 포함돼 있지 않다는 점을 지적했다. FD
[더바이오 강조아 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 다국적 제약사 아스트라제네카(AZ)의 경구용(먹는) MEK 억제제 ‘코셀루고(Koselugo, 성분 셀루메티닙)’를 증상이 있고 수술적 절제가 어려운 총상신경섬유종(PN)을 가진 ‘성인’ 신경섬유종증 1형(NF1) 환자 치료제로 승인했다.코셀루고는 2020년 ‘소아’ 적응증 최초 승인 이후 ‘1세 이상 영아·소아’까지 확대된 바 있다. 이번 승인으로 미국에서 ‘소아부터 성인’까지 전 연령을 포괄하는 최초의 NF1-PN 치료제가 됐다.이번 결정은 임상3상(KOMET) 결과를 근거로
[더바이오 성재준 기자] 미국 애로우헤드파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals, 이하 애로우헤드), 아이오니스파마슈티컬(Ionis Pharmaceuticals, 이하 아이오니스) 그리고 다국적 제약사 사노피(Sanofi)가 ‘아포지단백 C-III(APOC3)’를 표적하는 리보핵산(RNA) 기반 중성지방 치료제 개발에서 1년여 동안 의미 있는 성과를 내고 있다. 이에 따라 희귀질환인 ‘가족성 카일로미크로네미아증(FCS)’ 분야가 RNA 플랫폼 경쟁의 새로운 무대로 부상하고 있다.미국 식품의약국(FDA)은 18일(현
[더바이오 성재준 기자] 미국 애로우헤드파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals, 이하 애로우헤드)가 희귀질환인 ‘가족성지단백혈증(FCS)’ 환자의 중성지방을 낮추는 작은 간섭RNA(siRNA) 치료제인 ‘리뎀프로(REDEMPLO, 성분 플로자시란)’에 대해 미국 식품의약국(FDA) 승인을 획득했다. 리뎀프로는 유전적으로 확진되거나 임상적으로 진단받은 FCS 환자를 대상으로 한 최초이자 유일한 FDA 승인 신약으로, 회사의 첫 상업화 제품이라는 점에서도 의미가 크다.애로우헤드는 18일(현지시간) FDA가 리뎀프로를
[더바이오 이영성 기자] 셀트리온은 18일(현지시간) 유럽연합 집행위원회(EC)가 '램시마 정맥주사용(Remsima™ IV, 성분 인플릭시맙) 액상 제형'에 대해 시판 허가를 했다고 밝혔다. 100mg과 350mg 용량 바이알로 승인된 이 제형은 기존 '분말 제형' 대비 주입 준비 과정을 간소화하고, 의료진의 업무 부담을 줄이며, 병원의 운영 효율성을 지원하도록 설계됐다.액상 제형은 기존 모든 IV 분말 제형의 모든 적응증에 대해 EU 승인을 받았다. 적응증에는 류마티스 관절염(RA), 성인 및 소아 크론병(CD), 궤양성 대장염(
[더바이오 진유정 기자] 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 및 신약 개발 전문기업인 이엔셀은 식품의약품안전처로부터 자사의 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 치료제 후보물질이자 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포 치료제인 ‘EN001(개발코드명)’에 대한 임상2a상 승인을 획득했다고 17일 밝혔다.이번 승인은 지난 8월 식약처에 제출한 임상1b/2a상 통합 변경 신청이 심사 절차를 마치고 최종 승인된 것으로, 회사는 EN001의 임상2a상에 착수한다. 이번 임상2a상은 위약군, 저용량군(1.25×10⁶ cells/㎏), 고용량군(2.5×
[더바이오 지용준 기자] 리스큐어바이오사이언시스(이하 리스큐어)는 지난 5일(현지시간) 희귀 간질환인 원발경화성담관염(PSC)에 대한 ‘LB-P8(개발코드명)’의 글로벌 임상2상 환자 투여를 개시했다고 7일 밝혔다.PSC는 원인이 명확히 밝혀지지 않은 담즙 정체성 간질환으로, 현재까지 전 세계적으로 승인된 치료제가 없는 희귀∙난치성 질환이다.리스큐어의 LB-P8은 ‘장–간 축(gut–liver axis)’을 조절해 염증과 섬유화를 억제하는 기전의 후보물질이다. 앞선 비임상과 임상1상을 통해 안전성 및 초기 유효성을 확인했으며, PS
[더바이오 성재준 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 미 제약사 바이오헤이븐(Biohaven)의 희귀 신경질환 치료제 후보물질인 ‘트로릴루졸(Troriluzole, 개발코드명 BHV-4157, 예정 상품명 VYGLXIA)’에 대해 실제임상근거(RWE)의 한계를 이유로 이 회사에 보완요구서한(CRL)을 발송하면서 트로릴루졸의 신약 허가가 보류됐다.이는 지난 2월 FDA가 트로릴루졸에 대한 신약 허가 신청(NDA)을 재접수하며 ‘우선심사(Priority Review)’ 대상으로 지정한 지 약 9개월 만이다.바이오헤이븐은 4일(현지시간)
[더바이오 강조아 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 네덜란드 제약사 유니큐어(uniQure)의 헌팅턴병(Huntington’s disease) 유전자치료제 후보물질인 ‘AMT-130(개발코드명)’에 대한 긍정적인 입장을 철회했다. 이에 따라 당초 연내로 예상됐던 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 일정이 늦춰질 전망이다.FDA는 지난 1년간 유니큐어와 논의해온 사전 검토 입장을 번복하며, AMT-130의 임상1·2상 결과 및 외부 대조군 비교시험 데이터가 BLA 제출 근거로는 충분하지 않다고 판단했다. 이로써 AMT-130의 ‘신속승
[더바이오 진유정 기자] 한국아스트라제네카는 C5 보체억제제인 '울토미리스주(성분명 라불리주맙)'가 지난 1일부터 항아쿠아포린-4(이하 항AQP-4) 항체 양성인 시신경척수염범주질환(Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, 이하 NMOSD)의 치료 적응증으로 건강보험 급여가 적용된다고 3일 밝혔다.NMOSD는 중추신경계 자가면역 염증질환으로, 임상적으로 시신경염 등이 발현되고 근력 약화, 보행 장애, 하반신의 지각 운동 장애, 감각 저하, 배뇨 문제 등의 증상을 유발하는 희귀질환이다. 주로 3,40대
[더바이오 유수인 기자] 쓰리빌리언은 폴란드의 희귀질환 환자단체 ‘Fundacja People4People(이하 P4P)’과 희귀 폐질환 환자 대상 유전진단 검사 협력을 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 31일 밝혔다.이번 협약은 희귀 폐질환 환자의 조기 진단 기회를 넓히고, 쓰리빌리언의 인공지능(AI) 유전체 해석 기술을 통해 진단의 접근성과 정확도를 강화하기 위한 국제 협력의 일환이다. 쓰리빌리언은 P4P가 주도하는 펀딩 프로그램을 통해 폴란드 내 희귀 폐질환 환자를 대상으로 한 전장엑솜(WES) 기반 진단 프로젝트를 공동으로
[더바이오 강조아 기자] 네덜란드 면역치료제 기업인 아르젠엑스(argenx)가 개발한 계열 내 최초(First-in-class) 신생아 Fc 수용체(FcRn) 차단제인 ‘비브가르트(VYVGART, 성분 에프가티지모드 알파-fcab)’가 전신성 중증 근무력증(generalized Myasthenia Gravis, gMG) 환자의 모든 연령과 아형에서 임상적으로 의미 있는 개선을 보였다는 임상3상 결과가 공개됐다.아르젠엑스는 지난 29일부터 미국 샌프란시스코에서 열리고 있는 미국신경근육전기진단학회(AANEM) 및 미국중증근무력증재단(M
[더바이오 성재준 기자] 미국 유전자 편집기업인 인텔리아테라퓨틱스(Intellia Therapeutics, 이하 인텔리아)가 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR) 치료제 후보물질인 ‘넥시구란 지클루메란(Nexiguran Ziclumeran, 개발코드명 NTLA-2001, 이하 넥시구란)’의 글로벌 임상3상에서 중증 간독성 반응이 보고되면서 환자 안전을 위해 모든 투약과 신규 등록을 일시 중단했다. 단회 투여 ‘체내(in vivo)’ 크리스퍼(CRISPR) 유전자치료제로 개발 중인 넥시구란은 이번 안전성 이슈로 인해 임상 일정 조정이
[더바이오 성재준 기자] 다국적 제약사 MSD(미국 머크)는 27일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 자사의 폐동맥 고혈압(PAH) 신약인 ‘윈레브에어(Winrevair, 성분 소타터셉트)’에 대해 적응증을 확대 승인했다고 밝혔다.지난 7월 초 FDA가 생물의약품 허가 보충 신청(sBLA)을 접수받고, ‘우선심사(priority review)’로 지정한 지 약 4개월 만이다. 윈레브에어는 이번 승인으로 PAH로 인한 입원과 폐 이식, 사망 등 임상 악화 사건의 위험 감소 등을 위해 사용할 수 있게 됐다.윈레브에어는 PAH 치료를
[더바이오 강인효 기자] 대웅제약은 세계 최초 신약(First-in-class)으로 개발 중인 특발성 폐섬유증(IPF) 치료제 후보물질인 ‘베르시포로신(개발코드명 DWN12088)’의 임상2상(NCT05389215)에서 3차 독립적 데이터 모니터링 위원회(IDMC)로부터 안전성 확인 및 임상 지속 권고를 재확인받았다고 27일 밝혔다.지난 9월 23일 열린 3차 IDMC 회의에서는 등록 환자 89명을 포함한 중간 안전성 데이터가 심층 검토됐으며, 임상 지속에 영향을 미칠 중대한 이상 소견은 발견되지 않았다. 이에 따라 대웅제약은 베르
[더바이오 성재준 기자] 중국 바이오기업 메티스테크바이오(METiS TechBio)가 인공지능(AI) 기반의 제형 설계 기술로 개발한 경구용(먹는) 신약 후보물질인 ‘MTS-004(개발코드명)’가 임상3상에서 1차 평가변수를 충족했다. MTS-004는 AI 기반 제형 기술로 설계된 중국 최초의 신약 후보물질이다. 가성연수성 정동장애(PBA) 치료제 후보물질로는 처음으로 임상3상 단계에 도달했다.23일(현지시간) 메티스테크바이오는 PBA 치료를 위한 MTS-004의 임상3상 주요 결과를 발표하며, 자사 독자 플랫폼인 ‘AiTEM’을
[더바이오 유수인 기자] “‘울토미리스(성분 라불리주맙)’의 처방 기준이 큰 폭으로 개정되면서 이제부터라도 더 많은 환자들이 혜택을 볼 수 있지 않을까 기대하고 있습니다.”김명규 고려대 안암병원 신장내과 교수는 24일 오전 웨스틴 서울 파르나스 모카홀레서 열린 울토미리스 급여 기준 완화 기념 기자간담회에서 이같이 말하며 ‘비정형 용혈성 요독증후군(aHUS)’ 환자들의 치료 접근성 개선 기대감을 전했다.aHUS는 체내 면역 방어체계인 ‘보체 시스템’이 조절되지 않아 발생하는 질환이다. 균, 바이러스 등으로부터 몸을 보호하기 위해 활성
[더바이오 이영성 기자] 한국베링거인겔하임은 지난 2일 식품의약품안전처로부터 혈전용해제 '메탈라제주사25mg(성분 테넥테플라제)'가 성인 급성 허혈성 뇌졸중 치료에 대해 승인 받았다고 23일 밝혔다.지난 2002년 '액티라제(성분 알테플라제)'가 급성 허혈성 뇌졸중 치료로 적응증을 확대한 이후 20여년만에 메탈라제가 급성 허혈성 뇌졸중 치료로 승인을 받으며 국내 급성 허혈성 뇌졸중 환자의 치료 옵션이 새롭게 추가됐다. 메탈라제는 유전자재조합의약품으로, 기존 표준 치료 옵션인 액티라제의 주성분 ‘알테플라제‘의 단백질 구조에서 3곳을
[더바이오 강인효 기자] 혁신신약 개발기업인 큐리언트는 지난 19일부터 22일(현지시간)까지 미국 애틀랜타에서 개최된 ‘ID Week 2025’에서 ‘텔라세벡(Telacebec)’의 부룰리궤양(Buruli ulcer) 호주 허가 임상(TREAT-BU)의 초기 40명 대상 결과가 발표됐다고 23일 밝혔다.이번 임상시험 책임 연구자(PI)인 다니엘 오브라이언(Daniel O’Brien) 호주 바원 헬스(Barwon Health) 박사가 22일 진행한 현장 발표에서는 임상에 참여한 환자 40명 전원이 100% 완치된 것으로 최종 집계됐다
